Bone marrow cells shows acute myeloid leukemia. The Food and Drug Administration has approved Tibsovo to treat relapsed or refractory acute myeloid leukemia among people with a defective IDH1 gene. Photo by toeytoey/Shutterstock
SUNDAY, July 22, 2018 -- Tibsovo tablets have been approved by the U.S. Food and Drug Administration to treat relapsed or refractory acute myeloid leukemia among people with a defective IDH1 gene.
AML, a rapidly-progressing cancer that forms in the bone marrow, leads to increasing numbers of abnormal white blood cells, the agency said in a news release. More than 19,000 people in the United States are likely to be diagnosed with AML this year, and more than 10,000 are projected to die of it, the National Cancer Institute estimates.
Tibsovo's effectiveness was clinically studied among 174 adults with AML who had the defective IDH1 gene. The most common side effects of the drug included fatigue, an increase in white blood cells, joint pain, diarrhea, shortness of breath, swelling of the arms and legs, and mouth sores.
Because it could harm a newborn baby, women who are breastfeeding shouldn't take Tibsovo, the FDA said.
The drug's label includes the agency's most serious boxed warning of a condition called differentiation syndrome, characterized by possible symptoms including fever, difficulty breathing, lung inflammation, fluid surrounding the heart or heart, rapid weight gain, swelling and multi-organ dysfunction.
Other possible serious side effects include conditions called QT prolongation and Guillain-Barré syndrome, the agency said.
Tibsovo is produced by Massachusetts-based Agios Pharmaceuticals.
The FDA said it simultaneously approved a new diagnostic to detect cases of AML caused by the defective gene. The new test is produced by Abbott Laboratories.
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今日，药明康德合作伙伴Agios Pharmaceuticals宣布，TIBSOVO®（ivosidenib）获得美国FDA的批准，治疗患有复发性或难治性急性骨髓性白血病（R/R AML）的成人患者，这些患者的易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变由FDA批准的测试检测。
AML的特征是疾病进展迅速，是成人中最常见的急性白血病，每年在美国估计约有20,000例新发病例。大多数AML患者最终会复发。R/R AML的预后较差，五年生存率约为27％。对于6-10％的AML患者，IDH1酶突变会阻断正常的血液干细胞分化，从而导致急性白血病的发生。
TIBSOVO®是一种IDH1酶的口服靶向抑制剂，是目前唯一一款获得美国FDA批准针对IDH1突变的R/R AML疗法。
▲TIBSOVO®（ivosidenib）（图片来源：Agios Pharmaceuticals官方网站）
此次FDA批准TIBSOVO®用于具有IDH1突变的R/R AML患者是基于一项开放标签、单臂、多中心、剂量递增和扩增试验AG120-C-001的临床数据。这项研究包含了174名患者，他们以每日500毫克TIBSOVO®的起始剂量口服给药，直至疾病进展、发生不可接受的毒性或需要进行造血干细胞移植。研究的主要终点是联合的完全缓解（CR）和有部分血液学改善的完全缓解（CRh）率。CRh定义为骨髓中<5％的胚细胞没有疾病迹象且外周血计数部分恢复（血小板> 50,000 /微升和ANC> 500 /微升）。
在这项试验中，TIBSOVO®证明：
- CR + CRh率为32.8％（95％CI: 25.8, 40.3）
- CR率为24.7％（95％CI: 18.5, 31.8），CRh率为8％（95％CI: 4.5, 13.1）
- CR + CRh的中位持续时间为8.2个月（95％CI: 范围5.6, 12个月）
- 对于达到CR或CRh的患者，获得最佳缓解的中位时间为2.0个月（范围0.9至5.6个月）
- 在基线时依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的110名患者中，41名（37.3％）在基线后56天可不依赖RBC和血小板输注
- 在基线时不依赖RBC和血小板输注的64名患者中，38名（59.4％）在基线后56天保持不依赖输血
- 174例患者中有21例（12％）在TIBSOVO®治疗后继续进行干细胞移植。
TIBSOVO®与Abbott RealTime™ IDH1伴随诊断测试同时获得批准，用于筛选可使用TIBSOVO®治疗的R/R AML患者。
▲Agios首席执行官David Schenkein博士（图片来源：Agios Pharmaceuticals官方网站）
Agios首席执行官David Schenkein博士表示：“FDA批准了TIBSOVO®，这是我们的第一个全资药物，也是我们的研究平台在不到一年的时间里获批的第二个药物，这对我们公司来说是一个令人难以置信和令人兴奋的里程碑。重要的是，它也是大约6-10％的具有IDH1突变的AML患者一直在等待的与传统化疗完全不同的新治疗方案。我要感谢参与我们临床试验的患者及其护理人员、护士和医生。在他们的支持和Agios员工的奉献精神下，我们正在成为一家可持续的多产品生物医药公司，提供可能改变严重疾病治疗方式的药物。”
德州大学MD安德森癌症中心白血病系教授兼主席Hagop M. Kantarjian博士说：“复发或现有疗法难以治疗的AML患者几乎没有任何治疗选择。临床研究表明，TIBSOVO®作为单一药物有潜力提供强大且持久的缓解，并帮助患者实现和维持对输血不依赖的状态。IDH抑制剂代表了一类新的针对具有IDH突变的AML患者的非细胞毒性靶向疗法。”
我们再次祝贺Agios的新药获批，并期待这款新药能为白血病患者带来福音！
参考资料：
[1] FDA Grants Approval of TIBSOVO®, the First Oral, Targeted Therapy for Adult Patients with Relapsed/Refractory Acute Myeloid Leukemia and an IDH1 Mutation
[2] Agios Pharmaceuticals官方网站
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